研究招募了符合条件的10例的血友病B型患者，服用糖皮质激素一周后，在1小时内接受静脉注射5×1012vg/kg BBM-H901，并于2019年10月至2021年1月期间完成中位58周随访记录。 
研究数据显示，注射BBM-H901载体后衍生的FIX基因活性（FIX:C）平均值为36.9IU/dL，招募的前三名患者的FIX:C平均值为33.6 IU/dL。BBM-H901 输注 1 周后，载体衍生的 FIX:C 迅速达到平均值 57·1 IU/dL，输注5周后，FIX:C近峰值，平均值64·1 IU/dL。图B显示，在注射后1天，就可以检测到FIX表达，图C显示，在注射后的24小时内，血浆中载体迅速脱落，在随访中发现28天后血浆和唾液中检测不到载体DNA，56天后精液中检测不到载体DNA。图D-F显示BBM-H901载体为患者提供显著临床获益，注射前后，患者的中位靶向关节数由1.5个降至0个，中位年化出血率由12次降至0次，中位FIX药物输注次数由53.5次降至0次。 
在整个研究过程中，只在两名患者中出现血清转氨酶ALT和AST含量升高现象。研究进一步显示，ALT和AST变化主要发生在8-10周（已停用糖皮质激素）并与FIX活性呈负相关，但在ALT和AST升高的患者中，用IFN-γELISpot法检测AAV-衣壳特异性T细胞结果均为阴性，可能是AVV的特异性 T 细胞较少或者ELISpot 检测的灵敏度较低导致。 
研究还讨论了预先服用糖皮质激素在免疫抑制方面的作用。服用糖皮质激素后，对T细胞亚群进行单细胞RNA测序，比较了FIX:C活性满意组和活性较差组患者细胞毒性 T 细胞的免疫学状态，发现细胞毒性T 细胞可能是导致活性较差的主要因素，糖皮质激素可以抑制免疫反应，促进Treg活化，抑制抗原呈递APC 的能力，降低CD16 +单核细胞和T 细胞亚群细胞间通讯能力。
